Neue Behandlung bietet potenziell viel versprechende Ergebnisse für die Möglichkeit der Verlangsamung, Stillstand oder gar eine Umkehrung der Parkinson-Krankheit

Eine wegweisende klinische Studien-Programm, das eine experimentelle Behandlung, die direkt auf das Gehirn bietet Hoffnung, dass es möglich sein kann, um die Zellen wieder beschädigt in der Parkinson-Krankheit. Die Studie untersucht, ob die Steigerung des Niveaus des natürlich vorkommenden growth factor, Glial Cell Line-Derived Neurotrophic Factor (GDNF), kann regenerieren, sterben die Dopamin-Gehirn-Zellen in Patienten mit Parkinson und Umgekehrt Ihre Zustand, etwas, das keine bestehende Behandlung tun können. Potenziell vielversprechende Ergebnisse der Dritte arm der Studien, eine open-label-extension-Studie, berichtet in der Zeitschrift der Parkinson-Krankheit.

Die drei-Teil Multimillionen-Pfund-GDNF-Studie wurde gefördert durch die Parkinson-UK, mit Unterstützung von The Cure Parkinson ‚ s Trust und in Zusammenarbeit mit der North Bristol NHS Trust.

Sechs Patienten nahmen an der ersten pilot-Studie zur Beurteilung der Sicherheit der Behandlung. 35 weitere Personen dann nahm in der neun-Monats-Doppel-blind-Studie, in der die Hälfte wurden randomisiert monatlichen Infusionen von GDNF und die andere Hälfte mit placebo-Infusionen. Nach den ersten neun Monaten auf GDNF oder placebo, die open-label-extension-Studie fand, die erforscht die Auswirkungen und die Sicherheit der anhaltenden Exposition von GDNF für weitere 40 Wochen, in der Patienten, die zuvor empfangen GDNF (80 Wochen) und die Auswirkungen der 40-Wochen-open-label GDNF in den Themen, die zuvor placebo erhielten, für die ersten 40 Wochen. Alle 41 Patienten randomisiert und behandelt, in der übergeordneten Studie (vor der GDNF-und placebo-Patienten) wurden in die Studie aufgenommen und beendeten die open-label-extension-Studie.

Ein speziell delivery-system implantiert wurde, mit Roboter-assistierte Neurochirurgie. Diese Lieferung system erlaubt hohen Durchfluss Infusionen werden verabreicht alle vier Wochen und aktiviert so genannte Convection Enhanced Delivery (CED) der Studie Droge. Vier Röhren wurden sorgfältig platziert werden, in jedem Patienten, das Gehirn, die es erlaubt, GDNF, infundiert werden direkt auf die betroffenen stellen mit höchster Genauigkeit über einen Schädel montiert transkutane port hinter dem Ohr. Nach der implantation, und in den folgenden Jahren die trial-team verwaltet, mehr als 1000 Gehirn Infusionen, einmal alle vier Wochen über 18 Monate studieren die Teilnehmer. Der hohe compliance-rate (99.1%) Teilnehmer rekrutieren sich aus ganz Großbritannien hat möglicherweise gezeigt, dass diese neue Verwaltung für die wiederholte Gehirn-infusion klinisch machbar und erträglich.

Nach neun Monaten gab es keine Veränderung in der PET-scans von denen, die placebo erhielten, in der Erwägung, dass die Gruppe erhalten, die GDNF zeigte eine Verbesserung von 100% in einem wichtigen Bereich des Gehirns betroffen, in dem Zustand, bietet die Hoffnung, dass die Behandlung wurde angefangen, zu wecken und Wiederherstellung von beschädigten Zellen des Gehirns.

„Die räumliche und relative Größe von der Verbesserung der Gehirn-scans über alles, was bisher in den Studien von chirurgisch geliefert Wachstumsfaktor-Behandlungen für Parkinson,“ erklärt Studienleiter Alan L. Whone, PhD, FRCP, Translational Health Sciences, Bristol Medical School, University of Bristol, und Neurologische und Muskel-Skelett-Sciences Division, die North Bristol NHS Trust, Bristol, UK. „Dies stellt einige der überzeugendsten Beweise noch, dass wir ein Mittel haben, um möglicherweise zu wecken und zur Wiederherstellung der Dopamin-Zellen des Gehirns, die allmählich zerstört Parkinson.“

Nach 18 Monaten, wenn alle Teilnehmer erhalten hatte, GDNF, beide Gruppen zeigten moderate bis große Verbesserungen in den Symptomen, im Vergleich zu, bevor Sie begann die Untersuchung, und dass GDNF war sicher bei der Verabreichung über die Länge der Zeit. Jedoch keine signifikanten Unterschiede zwischen den Gruppen (placebo, gefolgt von GDNF versus GDNF für die gesamte Studienzeit) in die primäre und sekundäre klinische Endpunkte betrachtet wurden.

Die Frage, ob klinische Vorteile hinter den biologischen Veränderungen gesehen, die in PET-scans während der Krankheit Umkehr oder benötigen einen längeren Zeitraum, wiederholte Exposition gegenüber dem Medikament zu entwickeln, kann nicht beantwortet werden endgültig auf der Grundlage der Verlängerung der Studie Ergebnisse. Allerdings, die integrierten Ergebnisse der beiden Studien deuten darauf hin, dass:

  • Die Teilnahme an einem out-patient-basis in 18 Monaten zu erhalten Infusionen alle vier Wochen über ein Schädel-montiert-Anschluss, ist aber machbar.
  • Dieses Behandlungsschema und neuartige Methode der Verabreichung von Medikamenten gut verträglich sind.
  • Weitere Tests von GDNF in einer größer angelegten Studie und einschließlich der Verwendung von höheren Dosen, die erforderlich sind, um endgültig festzustellen, ob GDNF verfügt über eine künftige Rolle als neurorestorative Behandlung für Parkinson.

Laut Steven Gill, MB, MS(Lond.), FRCS, führen Neurochirurgen und designer der CED-Gerät, der Neurologischen und Muskel-Skelett-Sciences Division, die North Bristol NHS Trust, Bristol, und Renishaw plc, New Mills, Wotton-under-Edge, Gloucestershire, UK, „Diese Studie hat gezeigt, dass wir sicher und immer wieder einzuflößen, Drogen direkt in das Gehirn von Patienten über Monate oder Jahre. Dies ist ein bedeutender Durchbruch in unserer Fähigkeit zur Behandlung von neurologischen Erkrankungen, wie Parkinson, weil die meisten Medikamente, die möglicherweise funktionieren nicht über die aus dem Blut in das Gehirn durch eine Natürliche Schutzbarriere.“

„Es ist unerlässlich, weiterhin Forschung die Erkundung dieser Behandlung weiter — GDNF besitzt weiterhin Potenzial zur Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit Parkinson“, kommentierte Dr. Whone.

Ich glaube, dass dieser Ansatz könnte der erste neuro-restaurative Behandlung für Menschen mit Parkinson, das ist natürlich eine extrem spannende Perspektive“, sagte Dr. Gill.