FDA genehmigt $2M Medizin, die teuerste aller Zeiten

US-Regulierungsbehörden genehmigt haben, die teuerste Medizin jemals, für eine seltene Störung, die zerstört ein baby auf die Steuerung der Muskulatur und tötet fast alle, die die häufigste Art der Krankheit innerhalb von ein paar Jahren.

Die Behandlung ist preislich bei $2.125 Millionen. Out-of-pocket Kosten für den Patienten variiert je nach Versicherung.

Die Medizin, verkauft die Schweizer drugmaker Novartis, ist eine gen-Therapie, behandelt eine erbliche Krankheit namens Spinale Muskelatrophie. Die Behandlung zielt auf eine fehlerhafte gen, das schwächt ein Kind die Muskeln so stark, dass Sie sich nicht in der Lage, sich zu bewegen, und schließlich nicht in der Lage zu schlucken oder atmen. Es schlägt ungefähr 400 Babys in den USA jedes Jahr.

Die Food and Drug Administration am Freitag genehmigte die Behandlung, genannt Zolgensma, für alle Kinder unter 2 Jahren, die bestätigt werden durch einen genetischen test zu haben, eine der vier Arten der Krankheit. Die Therapie ist ein einmalige infusion, die etwa eine Stunde dauert.

Novartis erklärte, es lassen Versicherer die Zahlungen über fünf Jahre, bei $425,000 pro Jahr, und gibt teilweise Rabatte, wenn die Behandlung nicht funktioniert.

Das eine andere Medikament für die Krankheit zugelassen, in den USA ist ein Medikament namens Spinraza. Anstelle einer einmaligen Behandlung, es muss gegeben werden, alle vier Monate. Biogen, Spinraza Hersteller, die Gebühren einem Listenpreis von $750,000 für das erste Jahr und dann $350.000 pro Jahr.

Die unabhängige non-Profit-Gruppe Institut für Klinische und Wirtschaftliche Prüfung, welche Tarife den Wert der teure neue Medikamente berechnet, dass der Preis für die neue gen-Therapie ist berechtigt, bei Kosten von $1,2 Millionen auf 2,1 Millionen US-Dollar, weil es „dramatisch verwandelt das Leben der betroffenen Familien, die von dieser verheerenden Krankheit.“

ICER Präsidenten, Dr. Steven D. Pearson, genannt der Behandlung Preis „ein positives Ergebnis für Patienten und das gesamte Gesundheitssystem.“

Das defekte gen, dass die Ursachen der spinalen Muskelatrophie verhindert, dass der Körper von genug von einem protein, das können die Nerven, die Kontrolle der Bewegung, normal zu funktionieren. Die Nerven sterben ab, ohne das protein.

In die häufigste Art, die auch die meisten schweren, mindestens 90% der Patienten sterben im Alter von 2, und alle noch am Leben, brauchen ein Beatmungsgerät zu atmen. Kinder mit weniger schweren Arten deaktiviert werden langsamer und kann bis zu ein paar Jahrzehnten.

Zolgensma funktioniert durch die Bereitstellung einer gesunden Kopie des Defekten gen, der es Nervenzellen ermöglicht, um dann mit der Produktion beginnen, die benötigten protein. Das halte Verschlechterung der Nervenzellen und ermöglicht das baby zu entwickeln, die mehr in der Regel.

In Patienten testen, Babys, die mit der schwersten form der Krankheit, wer hat Zolgensma innerhalb von 6 Monaten nach der Geburt beschränkt hatte muskuläre Probleme. Diejenigen, die haben die Behandlung frühestens noch am besten.

Babys gegeben Zolgensma nach sechs Monaten gestoppt, verlieren die Steuerung der Muskulatur, aber die Medizin kann nicht Schaden rückgängig bereits getan.

Es ist zu früh, um zu wissen, wie lange der nutzen der Behandlung dauert, aber die ärzte‘ Hoffnungen steigen, dass Sie könnte ein Leben lang andauern, laut Dr. Jerry Mendell, ein Neurologe an Bundesweit Kinder in Columbus, Ohio, die Leitung eines der frühen Patienten-Studien.

„Es fängt an, die so Aussehen,“ sagte er, weil ein paar Kinder behandelt, die sind jetzt 4 oder 5 haben noch keine Symptome.

Eine frühzeitige Diagnose ist entscheidend, damit Novartis hat in Zusammenarbeit mit Staaten, um Gentests für Neugeborene erforderlich bei der Geburt. Es erwartet, dass die meisten Mitgliedstaaten haben diese Anforderung bis zum nächsten Jahr.