Pädiatrische Hämatologen die Einführung einer neuartigen Möglichkeit zur Behandlung der pädiatrischen Hämophilie-A-Patienten

Eine innovative Möglichkeit zur Behandlung von pädiatrischen Hämophilie A-Patienten mit einer Kombination Ansatz gesehen hat früh Erfolg im Aflac-Krebs und Blutkrankheiten Center of Children ‚ s Healthcare of Atlanta, die Forscher von der Emory University School of Medicine. Jetzt bekannt als die Atlanta-Protokoll, in einem kräftig zu, wo das Konzept entwickelt wurde, die neue Methode beinhaltet die Behandlung von Patienten mit hoher Dosierung von Faktor-VIII-Konzentrate zusammen mit emicizumab, eine Modifikation der standard-Immune tolerance induction (ITI).

Ergebnisse von der Studie wurden veröffentlicht in der Hämophilie-journal im vergangenen Monat. Glaivy Batsuli, MD, assistant professor für Kinderheilkunde an der Emory University School of Medicine, war der erste Autor der Veröffentlichung, die unter Leitung der Kinder-und der Emory Fakultät-ärzte Shannon Meeks, MD und Robert Sidonio, MD.

Hämophilie, einer seltenen Blutungen und Blutgerinnung Störung, wirkt sich auf fast 1 in 5.000 Männern und rund 20.000 Menschen in den Vereinigten Staaten haben Hämophilie A oder B. die Hämophilie A ist auch bekannt als Faktor-VIII – (FVIII) – Mangel. Etwa ein Drittel der Patienten mit schwerer Hämophilie A entwickeln Antikörpern gegen FVIII, sogenannte Inhibitoren, die Begrenzung der Fähigkeit zur Behandlung von Hämophilie. Für diese Patienten ist, produziert das Immunsystem Antikörper, „hemmen“ die Entstehung von Blutgerinnsel durch die Zerstörung der Blutgerinnung Faktor, bevor Sie eine chance zu stoppen oder zu verhindern Blutungen. Inhibitoren stellen die Behandlung blutet schwieriger und ermöglichen nicht die standard-Behandlung zur Verhinderung von Blutungen mit Ersatz-FVIII-Konzentrate.

Ein relativ neues Medikament namens emicizumab, erste weithin verfügbar in den späten 2017, imitiert FVIII-Funktion, indem im wesentlichen trickst den Körper und verringert die Häufigkeit von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A mit und ohne Inhibitoren. Dieses Medikament kann gegeben werden, unter der Haut auf einem wöchentlich, zweiwöchentlich oder monatlich, um eine Blutung zu verhindern, anstatt die intravenöse infusion Faktor-Konzentrate, erfordern oft eine zentrale Linie. Die größte Herausforderung heute ist, dass, obwohl emicizumab ist sehr wirksam bei der Verringerung blutet, bedeutet es nicht, befreien den Körper von dem inhibitor und ITI mit FVIII-Konzentraten bleibt die einzige wirksame Strategie zur Beseitigung des hemmnisses.

Als Ergebnis der pädiatrischen Bluterkrankheit team auf die Kinder-geführt von Meeks und Sidonio angeboten dem Patienten die option zu verwenden, emicizumab eher als traditionelle bypassing-agents, um eine Blutung zu verhindern, während Sie empfangen ITI. Die ersten Patienten in die Welt, um zu erhalten diese neue, kombinierte Therapie-Ansatz waren auf die Aflac-Krebs und Blutkrankheiten Center.

Kinder behandelt, rund 200 Patienten mit Hämophilie A und etwa 30 Prozent der Menschen mit einer schweren Krankheit entwickeln wird-Hemmer. Angeführt von Batsuli, ärzte gesammelten Daten auf sieben Patienten in die Studie eingeschlossen—die sich im Alter von 21 Monaten bis 12 Jahre alt—, die im Laufe des Jahres. Patienten, die gestartet wurden, die auf der neuartigen Kombination von ITI mit FVIII-Infusionen drei mal in der Woche und emicizumab, und folgte für einen Durchschnitt von 35 Wochen. Ergebnisse zeigten drei der sieben Patienten vollständig zu befreien Ihren Körper von dem inhibitor oder verringert der inhibitor zu einer meßbaren Ebene. Es waren nur minimale Blutungen Ereignisse und keine unerwünschten Nebenwirkungen, wie Blutgerinnsel. Sechs der Patienten operiert, die während dieser Zeit-und Krankenhaus-Aufenthalte verringert, und zwar von der durchschnittlichen Aufenthaltsdauer von drei bis sieben Tagen auf ein bis zwei Tage.

„Diese Studie ist sehr wertvoll, denn es liefert den ersten Beweis, dass die ITI ist sicher und machbar, wenn Sie in Kombination mit emicizumab“, sagt Sidonio, stellvertretender Direktor der Abteilung Hämostase-und Thrombose-Programm am Children ‚ s Healthcare of Atlanta und Assistenzprofessor von Kinderheilkunde an der Emory. „Prospektive Studien notwendig, um zu vergleichen Behandlungsergebnisse zu standard-ITI-Regime, aber wir sind ermutigt durch den frühen Erfolg der Atlanta-Protokoll. Diese neue Behandlung angeboten werden, alle Hämophilie-Patienten im Aflac-Krebs und Blutkrankheiten Center und cutting-edge-Hämophilie-Behandlung-Mitte, wir teilen werden, diese Ergebnisse mit anderen pädiatrischen Kliniken und Institutionen, um das Land zu nutzen pädiatrischen Patienten Bundesweit.“

„Als weltweiter Hämophilie-Gemeinschaft begann darüber zu diskutieren, wie die Anpassung ITI in der ära der emicizumab Prophylaxe, unsere neuen ITI-Ansatz, der Atlanta-Protokoll, wurde ein Schwerpunkt“, sagt Meeks, pädiatrischer Hämatologe/Onkologe am Children ‚ s Healthcare of Atlanta und außerordentlicher professor von Kinderheilkunde an der Emory. „Wir glauben, dass diese neuen, formalisierten Weg, um das problem von Inhibitoren kann potentiell zu einer Verbesserung der Behandlung der Ergebnisse und geben Hoffnung mehr Familien Leben mit Hämophilie.“