Entdeckung Punkte, um neue, innovative Möglichkeit zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie

Wissenschaftler am Ottawa-Krankenhaus und der Universität von Ottawa haben entdeckt, ein neuer Weg zur Behandlung von Verlust von Muskel-Funktion, verursacht durch Duchenne-Muskeldystrophie in Tiermodellen der Krankheit. Wie berichtet in Cell Stem Cell, das team wieder Muskel-Stammzellen-Funktion, die wird beeinträchtigt in Duchenne muscular dystophy, was effiziente regeneration der Muskeln und verhindern den fortschreitenden Verlust der Muskelkraft Merkmal der Erkrankung.

„Dies ist ein großer Schritt vorwärts in der Entwicklung einen neuen Ansatz für die Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie,“ sagte Dr. Michael Rudnicki, senior scientist und Direktor der Regenerativen Medizin-Programm am Ottawa-Krankenhaus und ein professor an der Universität von Ottawa. „Wir waren in der Lage, um die Erhaltung der Muskelkraft und-Funktion, die sind in der Regel verloren im Laufe der Zeit in dieser Krankheit.“

Duchenne-Muskeldystrophie ist eine erbliche Krankheit, die schwächt die Muskeln und führt zu Tod von der zweiten oder Dritten Dekade des Lebens. Etwa 3,600 Jungen mit diesem Zustand Leben, und es gibt keine Heilung.

Dr. Rudnicki – team zuvor aus dem Wahrzeichen Entdeckung, dass die Duchenne-Muskeldystrophie wirkt sich auf Muskel-Stammzellen, nicht nur der Muskel-Fasern. Muskel-Stammzellen sind verantwortlich für die Reparatur von Muskelzellen nach Verletzung und übung. Bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie, Ihre Stammzellen produzieren nicht genug von den Zellen aufgenommen werden, die Muskel-Zellen. Dies ist, weil Sie fehlt ein protein namens dystrophin, die richtig orientiert die Zellteilung benötigt, um neue Muskel-Zellen.

Das team fand heraus, dass die Aktivierung eines proteins namens epidermal growth factor receptor (EGFR) konnte wieder diesen Weg und schaffen neue Muskel-Zellen, ohne die Notwendigkeit für dystrophin.

Die Forscher eingefügt, ein gen, das produziert, eine stetige Versorgung von EGF in den Muskel ein Mausmodell für Duchenne-Muskeldystrophie, bevor Symptome der Krankheit begann. Nach einem Monat, die behandelten Mäuse hatten 18 Prozent mehr Muskelmasse und weniger Muskel-Narben im Vergleich zu unbehandelten Kontrollen. Die behandelten Mäuse hatten auch 30 Prozent mehr Muskelfasern, und die Muskeln generiert, 32 Prozent mehr Kraft im Vergleich zu unbehandelten Mäusen. Der Muskel wurde wieder auf fast normale Werte.

Dieser proof-of-concept-Studie zeigt, dass der Muskel-Reparatur-signalweges in Duchenne-Muskeldystrophie ist korrigierbar. Allerdings EGF wäre eine praktische Behandlung, weil das protein kann nicht Reisen aus dem Blut in die Muskeln. Die Forscher nächste Schritt ist, um eine klein-Molekül Droge, die Auslöser dieser gleichen Weg und können problemlos geliefert durch die Blutbahn. Sie werden sich auch mit den langfristigen Auswirkungen der Auslösung dieser Weg, als Therapie würde wahrscheinlich genommen werden, während des gesamten Lebens.