Alirocumab erheblich reduziert Cholesterin-bei Erwachsenen Patienten mit HoFH

Der Cholesterin-Medikament alirocumab reduziert low-density-lipoprotein (LDL) – Cholesterin von 35,6% im Vergleich zu placebo bei Erwachsenen Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH), nach einer phase von drei klinischen Studie, vorgestellt am amerikanischen College der Kardiologie-Jährlichen Wissenschaftlichen Sitzung Zusammen mit dem World Congress of Cardiology (ACC.20/örk).

HoFH ist eine genetische Erkrankung, die bewirkt, dass gefährlich hohe Konzentrationen von LDL-Cholesterin, die sind schwer zu kontrollieren mit den vorhandenen Medikamenten. Patienten mit HoFH haben zwei Kopien des Defekten gen, das bewirkt, dass familiäre Hypercholesterinämie (FH) und reagieren Häufig schlecht auf eine konventionelle Behandlung. Unkontrollierten LDL-Cholesterin führt zu plaque-Aufbau in den Arterien und FH-Patienten tragen ein hohes Risiko für koronare Herzkrankheit Beginn so früh wie kindheit.

Alirocumab ist ein monoklonaler Antikörper, zugelassen von der US Food and Drug Administration für die Behandlung von hohen LDL-Cholesterinspiegels bei Erwachsenen alleine oder in Kombination mit anderen lipidsenkenden Therapien. Es steigert die Fähigkeit des Körpers zu entfernen LDL-Cholesterin aus der Zirkulation durch das blockieren von PCSK9, ein protein, das hält LDL-Cholesterin zirkuliert im Körper. Alirocumab wurde getestet für den Einsatz in einem breiten Spektrum von Patienten mit hohem Cholesterinspiegel, aber das neue placebo-kontrollierte Studie ist die erste, welche die Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments für Patienten mit HoFH.

„Diese Studie ist die größte randomisierte, kontrollierte interventionelle Studie bei Erwachsenen mit HoFH to date und bietet wichtige Einblicke in die Krankheit“, sagte Dirk Blom, MD, Ph. D., Leiter der Abteilung für Lipidologie in der Abteilung von Medizin an der University of Cape Town in Cape Town, Süd-Afrika und der Studie führen Autor. „Alirocumab ist eine potenzielle neue Therapie, die berücksichtigt werden sollten bei geeigneten Patienten mit HoFH.“

Die Studie eingeschrieben 69 Patienten mit HoFH. Vierzig-fünf Patienten wurden zufällig zugewiesen erhalten alirocumab über subkutane Injektion alle zwei Wochen für 12 Wochen. Die übrigen erhielten placebo-Injektionen. Alle Patienten erhalten regelmäßig Ihre Cholesterin-Medikamente und Behandlungen, wie Statine, Ezetimib, lomitapide und Apherese, aber haben nicht alle anderen PCSK9-Hemmer.

Nach 12 Wochen, der Durchschnittliche LDL-Cholesterinwert unter denen, die empfangen alirocumab wurden 26.9% niedriger als bei der Testversion zu starten, während LDL-Cholesterinspiegel unter jenen, die ein placebo erhielten, stieg um 8,6%, was einer durchschnittlichen relativen Reduktion von 35,6% unter denen, die empfangen alirocumab, Besprechung der Studie der primäre Endpunkt. Die Durchschnittliche absolute Reduktion des LDL-Cholesterins bei den Patienten, empfangen von alirocumab wurde 62.8 mg/dL.

Alirocumab ebenfalls erheblich reduziert andere schädliche Lipide, die in der Regel erhöht bei Personen mit FH. Im Durchschnitt, apolipoprotein B sank um 29.8%, lipoprotein(a) sank um 28,4%, non-high-density-Cholesterin sank um 32,9% und Gesamt-Cholesterin sank um 26.5% bei den unter alirocumab im Vergleich zu placebo.

Die Studie festgestellt alirocumab werden gut vertragen und keine Behandlung-bedingten ernsten unerwünschten Ereignisse aufgetreten.

„Dies ist ein lohnendes potential Behandlung, die hilft, um niedrigere LDL-Cholesterin, obwohl viele Patienten benötigen noch eine zusätzliche Therapie, weil das LDL-Cholesterin ist so hoch an der Grundlinie. Leider gibt es auch eine kleine Anzahl von Patienten mit spezifischen Mutationen, die nicht reagieren, oder nur reagieren sehr schlecht, zu alirocumab,“ Blom sagte.