Huntington-Medikament erfolgreich senkt Ebenen von Krankheit-verursachende protein, Studie zeigt,

Eine internationale klinische Studie hat festgestellt, dass ein neues Medikament für die Huntington-Krankheit ist sicher, und dass die Behandlung mit dem Medikament erfolgreich senkt Niveau des abnormalen protein, das bewirkt, dass der schwächenden Krankheit in Patienten.

In einer Studie, heute veröffentlicht in New England Journal von Medizin, Forscher von der UBC und Ihre Kollegen haben erstmals gezeigt, dass das Medikament, IONIS-HTTRX (jetzt bekannt als RO7234292) erfolgreich gesenkt Ebenen des mutierten huntingtin-protein-das toxische protein, dass die Ursachen der Huntington-Krankheit-in das zentrale Nervensystem der Patienten.

„Dies ist eine enorm spannende und vielversprechende Ergebnisse für Patienten und Familien betroffen von dieser verheerenden genetische Erkrankung des Gehirns“, sagte Dr. Blair Leavitt, Neurologe und Direktor der Forschung am Zentrum für die Huntington-Krankheit an der UBC. „Zum ersten mal haben wir Beweise dafür, dass eine Behandlung kann nicht nur verringern die Ebenen der toxischen Krankheit-verursachende protein in Patienten, aber es ist auch sicher und sehr gut verträglich.“

Leavitt, der auch ein leitender Wissenschaftler am Zentrum für Molekulare Medizin und Therapeutika in der UBC Fakultät für Medizin, behandelt alle Kanadischen Teilnehmer in dieser Studie, einschließlich der erste patient eingeschrieben in der Studie, die im September 2015.

Huntington-Krankheit (HD) ist eine schwerwiegende genetische neurologische Erkrankung. Es entwickelt sich meist im Erwachsenenalter und verursacht abnormale unwillkürliche Bewegungen, psychiatrische Symptome und Demenz. Etwa einer von 10.000 Menschen in Kanada haben HD. Bis heute gibt es keine wirksamen Behandlungen erwiesen, zu verlangsamen das Fortschreiten der Erkrankung. HD ist verursacht durch eine einzige bekannte genetische mutation, und jedes Kind von einem Träger der mutation hat eine 50-Prozent-chance die Krankheit zu Erben.

Die Studie eingeschrieben 46 Patienten mit frühen HD an neun Studienzentren in Kanada, dem Vereinigten Königreich und Deutschland. Von den 46 Patienten, 34 wurden randomisiert der Drogen-und 12 wurden randomisiert placebo. Jeder Teilnehmer erhielt vier Dosen der Droge und alle Teilnehmer der Studie die Studie beendet haben und weiterhin erhalten Sie den Wirkstoff in einer Laufenden open-label-Studie. Die Droge verabreicht wurde monatlich an den Patienten über eine Injektion direkt in die Rückenmarksflüssigkeit.

Die Forscher, geführt von Dr. Sarah Tabrizi, Direktor der Chorea Huntington-Zentrum am University College London und der global chief investigator der IONIS-HTTRX klinischen Studie gefunden, dass die Droge hergestellt deutlichen Rückgang in der Höhe von mutierten huntingtin-proteins in dem Patienten Liquor. Keine der Patienten erfuhren alle ernsten unerwünschten Reaktionen, was darauf hindeutet, dass die Behandlung ist sicher und von den Patienten gut toleriert.

Das Medikament wird derzeit ausgewertet, die in einer großen phase-III, multizentrische, klinische Studie durchgeführt am Zentrum für die Huntington-Krankheit an der UBC und andere HD-Zentren rund um die Welt. Diese Studie ist entworfen, um zu bestimmen, ob die Behandlung verlangsamt oder Stoppt das Fortschreiten der Symptome der Krankheit.

Es wurde gesponsert von Ionis Arzneimittel und Ihrer partner Hoffmann-La Roche.