Erste CRISPR Studie im Körper zu beginnen, in UNS

Patienten werden eingeschrieben in der ersten Studie zum test eines gen-editing-Technik, bekannt als CRISPR im inneren des Körpers, um zu versuchen zu heilen, eine erbliche form der Erblindung.

Menschen mit der Krankheit haben gesunde Augen, aber es fehlt ein gen, das wandelt Licht in Signale an das Gehirn, die es ermöglichen Anblick.

Die experimentelle Behandlung zielt auf die Versorgung Kinder und Erwachsene mit einer gesunden version des Gens fehlt, mit einem Werkzeug, das schneidet, oder „bearbeitet“ – DNA in eine bestimmte Stelle. Es ist gedacht als eine einmalige Behandlung, die dauerhaft verändert die person, die native DNA.